當下，我國每年新增罕見病患者20余萬人，其中約70%病發於兒童時期。既往國家已有許多投入與支持，但相關藥物仍然緊缺。全國人大代表、重慶醫科大學附屬兒童醫院教授李秋建議，加大兒童罕見病藥物研發生產力度，減輕兒童罕見病患者負擔。

李秋表示，目前，國內兒童罕見病藥物市場主要存在三類問題。首先，兒童罕見病藥物的生產企業很少，較知名的專業化兒童藥品企業僅10余家，且90%以上的市場份額被少數外資企業佔有。其次，醫治兒童罕見病的專用藥研發難、品種少、藥劑型缺乏。再次，兒童罕見病藥物的研發充滿了不確定性，藥物成本極高，藥品市場極為有限，投入巨資也未能確保研制出有效的治療藥劑。

李秋建議，要加大政策支持力度，出台延長兒童藥品專利保護期的法規，給予或延長相關創新藥品的市場獨佔期。在加大財政專項投入和給予稅收和價格優惠的同時，進一步優化藥品審評審批，立縮短新藥上市時間。此外，還需要加強國際合作，鼓勵相關機構與企業參與國際研發項目，引進先進技術。

李秋表示，為應對藥物緊缺的燃眉之急，還需提升研發創新能力並完善生產供應體系，既要加大基礎研究投入，鼓勵新藥研發，促進成果轉化﹔還要給予本土兒童罕見病藥物企業一定政策支持，建立臨床急需藥物的國家儲備機制，加強市場監管，保障用藥安全。

此外，為紓解兒童罕見病患者現實的社會困境，還要在提高罕見病藥物可及性、加強科普宣傳等方面做出持續努力。為進一步減輕兒童罕見病患者負擔，未來需將更多藥物納入醫保，探索多元支付途徑﹔提高公眾對罕見病的認知，倡導全社會關心、理解罕見病群體，有利於減少歧視，營造溫情的社會氛圍。

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