人民網重慶6月12日電 來自重慶醫科大學附屬兒童醫院消息，由該院風濕免疫科趙曉東教授牽頭完成臨床試驗、天壇生物下屬成都蓉生藥業有限責任公司研發的國內首款皮下注射人免疫球蛋白正式獲得國家藥品監督管理局批准上市。

該產品的成功獲批，填補了我國國產皮下注射人免疫球蛋白的空白，開啟了國內免疫缺陷罕見病患兒免疫治療新時代，對我國罕見病診療領域、血液制品行業發展以及兒童健康保障體系完善均具有裡程碑式的重大意義。

趙曉東介紹，原發性免疫缺陷病是一類罕見的先天性疾病，患兒因自身免疫功能缺陷，極易反復發生嚴重感染、患上自身免疫性疾病，若缺乏長期規范治療，會嚴重影響生長發育，甚至危及生命。以往傳統治療模式下，患兒需頻繁往返醫院進行靜脈輸注，長期反復治療不僅讓患兒承受身心痛苦，也讓家庭面臨巨大的就醫壓力。此次獲批的國產皮下注射人免疫球蛋白，憑借注射便捷、不良反應少、血藥濃度平穩、可居家給藥等核心優勢，很好的彌補了傳統靜脈制劑的臨床用藥短板。

據介紹，該產品的獲批上市，離不開長達數年嚴謹、規范、系統的臨床研究。試驗於2021年啟動，2022年2月完成首例受試者入組，2024年6月，最后一例受試患兒出組。2025年4月，該產品順利通過國家藥品監督管理局臨床試驗數據核查。

國產皮下注射人免疫球蛋白的獲批上市，進一步完善了我國人免疫球蛋白產品矩陣，提升了國產血液制品的自主保障能力，將有效降低國內罕見病患兒對進口藥品的依賴，助推我國兒童罕見病診療水平與國際先進水平接軌。（陳琦、安雲飛、童超）