人民网重庆3月16日电 今日，一位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者在陆军军医大学陆军特色医学中心（大坪医院）成功注射精准靶向治疗药物“诺西那生钠”。这是该药自今年被纳入医保目录后，重庆地区首位受益的成人患者。陆军特色医学中心（大坪医院）则是重庆首批拥有该药物使用权的定点医院之一。

　　12岁患病 坐轮椅3年

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐形遗传性神经肌肉疾病，由运动神经元存活基因1（SMN1）缺失或突变引起，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失。

　　据了解，重庆首位接受诺西那生钠注射液治疗的患者年仅18岁，12岁开始出现进行性双下肢无力、肌肉萎缩的症状，2018年经基因诊断确诊为脊髓性肌萎缩症。因当时无药物可治，在随后的3年里，该患者下肢逐渐无法活动，只能坐轮椅，双上肢也逐渐出现抬举费力的情况。患者入院后，陆军特色医学中心（大坪医院）神经内科治疗团队对患者进行充分评估，于3月16日顺利完成腰穿加鞘内注射诺西那生钠治疗。

　　“天价药”降价 造福更多患者

　　诺西那生钠是是全球首个获批用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症的治疗药物，也是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年进入中国市场时，该药物每针价格近70万元，昂贵的治疗费用曾让不少患者望而却步。2021年12月，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液位列其中。经过8轮“灵魂砍价”谈判后，该药品被直接“砍价”到了每针3.3万元，并进入新版医保药品目录。

　 “该药纳入医保后，报销比例大，再加上医院专业医护人员的悉心治疗，无疑是脊髓性肌萎缩症患者的福音。”神经内科副主任医师陈阳说。据悉，已有多位脊髓性肌萎缩症患者联系陆军特色医学中心（大坪医院）神经内科，准备接受诺西那生钠注射液治疗。（陈琦、卜先乐、王琼）

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