当下，我国每年新增罕见病患者20余万人，其中约70%病发于儿童时期。既往国家已有许多投入与支持，但相关药物仍然紧缺。全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院教授李秋建议，加大儿童罕见病药物研发生产力度，减轻儿童罕见病患者负担。

李秋表示，目前，国内儿童罕见病药物市场主要存在三类问题。首先，儿童罕见病药物的生产企业很少，较知名的专业化儿童药品企业仅10余家，且90%以上的市场份额被少数外资企业占有。其次，医治儿童罕见病的专用药研发难、品种少、药剂型缺乏。再次，儿童罕见病药物的研发充满了不确定性，药物成本极高，药品市场极为有限，投入巨资也未能确保研制出有效的治疗药剂。

李秋建议，要加大政策支持力度，出台延长儿童药品专利保护期的法规，给予或延长相关创新药品的市场独占期。在加大财政专项投入和给予税收和价格优惠的同时，进一步优化药品审评审批，立缩短新药上市时间。此外，还需要加强国际合作，鼓励相关机构与企业参与国际研发项目，引进先进技术。

李秋表示，为应对药物紧缺的燃眉之急，还需提升研发创新能力并完善生产供应体系，既要加大基础研究投入，鼓励新药研发，促进成果转化；还要给予本土儿童罕见病药物企业一定政策支持，建立临床急需药物的国家储备机制，加强市场监管，保障用药安全。

此外，为纾解儿童罕见病患者现实的社会困境，还要在提高罕见病药物可及性、加强科普宣传等方面做出持续努力。为进一步减轻儿童罕见病患者负担，未来需将更多药物纳入医保，探索多元支付途径；提高公众对罕见病的认知，倡导全社会关心、理解罕见病群体，有利于减少歧视，营造温情的社会氛围。

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